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한국아스트라제네카는 신경섬유종증 1형(NF1) 치료제 '코셀루고'가 지난 11일 식품의약품안전처로부터 증상이 있고 수술이 불가능한 총상신경섬유종(Plexiform Neurofibromas)을 동반한 성인 NF1 환자 치료제로 적응증 확대 승인을 받았다고 15일 밝혔다.

이번 승인을 통해 코셀루고는 증상이 있고 수술이 불가능한 총상신경섬유종을 동반한 NF1인 만 3세 이상 소아부터 성인까지 사용할 수 있는 국내 최초이자 유일한 치료 옵션으로 자리매김했다.

NF1은 유전자 돌연변이에 의해 발생하는 희귀질환으로, 환자의 30~50%에서 발생하는 총상신경섬유종은 발생 위치에 따라 심각한 외형 변화, 통증, 기능 장애 등을 유발하며 일부 환자는 악성말초신경초종양(MPNST)으로 발전할 수 있다.

이번 적응증 확대는 코셀루고의 글로벌 3상 임상 KOMET 연구 결과를 기반으로 이루어졌다. 총 145명의 성인 환자를 대상으로 코셀루고 투여군과 위약군으로 무작위 배정하여 진행된 이 연구의 1차 평가 변수는 위약 대비 코셀루고의 객관적반응률(Objective Response Rate, ORR)이었다.

연구 결과, 코셀루고 투여군의 ORR은 20%로, 위약군의 5% 대비 통계적으로 유의미한 종양 크기 감소 효과를 보였다 (P=0.011). 코셀루고 투여군에서 종양 크기의 반응이 빠르게 나타났으며(중앙값 3.7개월), 객관적 반응이 확인된 환자의 86%가 최소 6개월 이상 반응을 유지했다.

또한 코셀루고는 종양 부담 감소 외에도 통증 개선 가능성을 보였다. 연구 등록 시 기저 만성 통증 점수(PAINS-pNF chronic pain score)가 3점 이상이었던 환자에서 코셀루고 투약 후 임상적으로 의미있는 2점 이상의 통증 감소가 관찰됐다.

다만, 위약 대비 통계적 유의성은 달성하지 못했다.한국아스트라제네카 희귀질환사업부 김철웅 전무는 "NF1은 성인기까지 지속적인 치료가 필요한 질환임에도 불구하고 국내 성인 환자가 시도할 수 있는 치료 옵션이 매우 제한적이었다"며 "이번 코셀루고의 적응증 확대로 그동안 치료법이 없었던 성인 환자에게도 치료 기회를 제공할 수 있게 되어 기쁘다"고 밝혔다.

한편, 코셀루고는 2021년 증상이 있고 수술이 불가능한 총상 신경섬유종을 동반한 만 3세 이상 18세 이하 소아·청소년 환자 대상으로 허가되었으며, 2024년 1월부터 해당 환자에게 건강보험 급여가 적용되고 있다.