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JW중외제약 관계자가 6월 9일부터 11일까지 미국 보스턴에서 열린 희귀의약품 전문 콘퍼런스인 'World Orphan Drug Congress USA 2026(WODC USA 2026)'에서 구술 세션을 통해 'DDC-02'의 작용 기전과 주요 비임상 연구 결과를 소개하고 있다.

JW중외제약이 미국 보스턴에서 열린 세계 최대 규모의 희귀의약품 전문 콘퍼런스 'WODC USA 2026'에서 희귀 신경발달장애 치료제 후보물질 'DDC-02'의 비임상 연구성과와 글로벌 개발 전략을 발표했다.

DDC-02는 JW중외제약이 자체 발굴한 경구용 저분자 신약 후보물질이다. 신경발달과 신경회로 기능에 관여하는 세포 내 신호전달 경로를 조절하는 기전을 가진다.

이번 발표에서는 피트-홉킨스 증후군(PTHS), 취약 X 증후군(FXS), 레트 증후군(RTT) 등 유전적 원인이 각기 다른 희귀 신경발달장애 동물모델에서 DDC-02가 공통적으로 인지 및 행동 기능을 정상 동물 수준으로 회복시킨 결과가 소개됐다. 이는 DDC-02가 특정 질환의 원인 유전자에 국한되지 않고, 인지·행동 장애라는 공통된 병태생리를 공유하는 복수의 질환에 확장 적용될 수 있음을 시사한다.

특히 증상이 고착된 성체 동물모델에서도 인지 및 행동 기능이 정상 수준으로 회복되는 현상이 관찰돼 주목을 받았다. 신경발달장애는 발달 초기에 형성된 신경회로 이상으로 발생하기 때문에 성숙기 이후에는 기능 회복이 제한적이라는 게 학계의 통념이었다. 그러나 DDC-02는 성체 모델에서도 유의미한 회복 효과를 증명하며 신경회로의 기능적 재구성 가능성을 열었다.

JW중외제약은 DDC-02의 첫 번째 임상 적응증으로 피트-홉킨스 증후군을 낙점하고, 오는 2028년 글로벌 다국가 임상시험 진입을 목표로 개발을 추진 중이다. 이후 취약 X 증후군과 레트 증후군 등으로 적응증을 순차적으로 확대해 나갈 계획이다.

한편 JW중외제약은 이번 콘퍼런스 기간 동안 다수의 글로벌 제약·바이오 기업 및 투자기관과 사업개발(BD) 미팅을 진행, 공동개발과 기술이전을 포함한 다각도의 전략적 협력 방안을 논의했다.