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한국GSK 옴짜라정

한국글락소스미스클라인(GSK)의 골수섬유증 치료제 '옴짜라(성분명 모멜로티닙염산염수화물)'가 건강보험 급여를 적용받았다. 이번 급여 적용으로 빈혈 부담이 큰 골수섬유증 환자의 치료 접근성이 한층 개선될 전망이다.

급여 대상은 헤모글로빈 수치 10.0g/dL 미만이면서 IPSS intermediate-2 이상에 해당하는 성인 골수섬유증 환자로, 일차성 골수섬유증과 진성 적혈구증가증 또는 본태성 혈소판증가증 이후 발생한 이차성 골수섬유증을 포함한다.

골수섬유증은 골수 섬유화로 정상적인 조혈 기능이 저하되는 희귀 혈액암이다. 비장 비대, 전신 증상, 혈구 감소, 수혈 의존성 빈혈 등이 주요 임상 양상으로 나타난다. 특히 빈혈은 환자의 사망 위험을 약 두 배까지 높이는 요인으로 지목되며, 실제로 일차성 골수섬유증 환자의 약 87%가 진단 시점에서 빈혈을 동반한 것으로 보고된다.

옴짜라는 JAK1·JAK2뿐 아니라 ACVR1까지 억제하는 삼중 기전을 기반으로 한다. JAK1·JAK2 억제를 통해 비장 비대와 전신 증상을 완화하고, ACVR1 억제를 통해 헵시딘 발현을 낮춰 빈혈 개선에 기여하는 것이 특징이다. 기존 JAK 억제제 치료 과정에서 빈혈이나 혈소판 감소로 용량 조절 또는 치료 중단이 발생했던 한계를 보완할 수 있는 옵션으로 평가된다.

급여 적용 근거는 SIMPLIFY-1과 MOMENTUM 3상 임상 결과다. SIMPLIFY-1 연구에서 옴짜라는 24주 시점 비장 용적 35% 이상 감소율에서 룩소리티닙 대비 비열등성을 입증했다. 특히 수혈 비의존성 달성률은 옴짜라군 66.5%, 룩소리티닙군 49.3%로 나타나 수혈 부담 감소 측면에서 유의한 개선을 보였다.

MOMENTUM 3상에서는 기존 JAK 억제제 치료 경험이 있고 빈혈을 동반한 환자를 대상으로 다나졸과 비교했다. 24주 시점 총 증상 점수 50% 이상 감소율(25% 대 9%), 수혈 비의존성 개선율(30% 대 20%), 비장 용적 감소율(22% 대 3%) 모두에서 옴짜라가 우월한 결과를 기록했다.

양유진 한국GSK 항암제사업부 총괄 전무는 "옴짜라는 비장 비대 및 전신 증상 개선은 물론, 빈혈과 수혈 의존성 개선까지 확인된 치료 옵션으로, 이번 급여 적용을 통해 그간 경제적 부담으로 치료 접근에 어려움을 겪었던 국내 환자들에게 보다 실질적인 치료 기회를 제공할 수 있게 됐다는 점에서 의미가 크다"고 말했다.

한편 옴짜라는 2023년 9월 미국 FDA 허가를 받았으며, 국내에서는 2024년 9월 식품의약품안전처 허가를 거쳐 2025년 3월 출시됐다. 현재 미국종합암네트워크(NCCN)와 영국혈액학회(BSH) 등 주요 가이드라인에서 빈혈을 동반한 중간 및 고위험군 골수섬유증 환자의 1차 치료 옵션으로 권고되고 있다.