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유한양행이 고셔병 치료제로 개발 중인 신약 후보물질 'YH35995'의 임상 1상 결과를 국제 학술무대에서 공개하며 중추신경계(CNS) 치료 영역 확장 가능성을 제시했다.

유한양행은 지난 6일 이탈리아 트리에스테에서 열린 '제3회 고셔병 국제 워킹그룹(IWGGD) 2026'에서 YH35995의 임상 1상 단회투여(SAD) 결과를 구연 발표했다. 발표는 건강한 성인 남성을 대상으로 한 First-in-Human(FIH) 임상 데이터를 중심으로 안전성, 내약성, 약동학(PK), 약력학(PD) 결과를 포함했다.

고셔병은 GBA1 유전자 변이로 인해 글루코실세라마이드(GL1)가 체내에 축적되는 희귀 유전질환이다. 특히 신경병증성 고셔병은 CNS 증상이 동반되지만 기존 치료제는 혈액뇌장벽(BBB) 투과 한계로 치료 옵션이 제한적이었다.

YH35995는 글루코실세라마이드 합성효소(GCS)를 억제하는 경구용 기질감소치료제(SRT)로, BBB를 통과하는 특성이 핵심 경쟁력이다. 전임상에서 혈장과 뇌 내 GL1 감소, 신경염증 지표 억제 등 효과가 확인된 바 있다.

이번 임상 결과에서 YH35995는 전반적으로 양호한 안전성과 내약성을 보였다. 중대한 약물 관련 이상사례나 중증 이상사례는 보고되지 않았으며, 이상사례 발생 빈도 역시 용량 의존적으로 증가하지 않았다.

약동학적으로는 용량 증가에 따라 체내 노출이 비례적으로 증가하고 개인 간 변동성은 낮게 나타났다. 특히 약 21~24일 수준의 긴 반감기를 보여 장기 작용 가능성을 확인했다. 약력학적으로는 바이오마커인 혈장 GL1이 용량 의존적으로 감소했으며, 일부 용량군에서는 목표 억제율을 달성했다.

이러한 결과를 바탕으로 유한양행은 4주 간격(Q4W) 이상의 투여 전략 설정 가능성을 제시했다. 향후 반복투여(MAD) 임상에서는 안전성과 함께 혈장 및 뇌척수액 내 GL1 변화, CNS 내 표적 결합 여부를 추가로 확인할 계획이다.

YH35995는 2018년 GC녹십자와 공동연구를 통해 도입된 파이프라인으로, 현재 유한양행이 단독으로 임상 개발을 진행 중이다.

IWGGD는 고셔병 분야 글로벌 전문가와 환우회가 참여하는 국제 학술대회로, 이번 발표는 희귀질환 치료 영역에서 국내 신약의 연구개발 성과를 국제적으로 입증했다는 점에서 의미를 갖는다.

유한양행은 이번 임상 결과를 기반으로 글로벌 규제기관과의 협력을 강화하고, 신경병증성 고셔병 환자를 위한 새로운 치료 옵션 개발에 속도를 낸다는 계획이다.

김열홍 유한양행 R&D 총괄 사장은 "이번 발표는 고셔병 환자, 특히 신경병증성 고셔병 환자들의 미충족 의료 수요 해소를 위한 새로운 치료 옵션 가능성을 확인한 중요한 성과"라며 "임상 개발 속도를 높여 환자분들께 실질적인 치료 대안을 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 밝혔다.