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한국아스트라제네카의 신경섬유종증 1형(NF1) 치료제 '코셀루고'가 성인 환자까지 치료 범위를 넓히며 국내 희귀질환 치료의 새 지평을 열었다.

한국아스트라제네카(대표이사 엘다나 사우란)는 4일 기자간담회를 열고, 수술이 불가능한 총상신경섬유종(PN)을 동반한 성인 NF1 환자를 대상으로 한 코셀루고(성분명 셀루메티닙)의 적응증 확대를 발표했다. 코셀루고는 2021년 소아·청소년 대상으로 허가된 이후, 지난해 12월 성인 적응증을 추가하며 만 3세 이상 전 연령대에서 사용 가능한 유일한 치료제가 됐다.

코셀루고는 2021년 국내에서 소아·청소년 NF1-PN 환자를 대상으로 최초 허가된 이후, 2025년 12월 성인 적응증이 추가되며 만 3세 이상 전 연령대에서 사용할 수 있는 국내 유일한 NF1 치료제로 자리매김했다. 이번 적응증 확대는 수술이 불가능한 성인 PN 환자의 미충족 치료 수요를 해소했다는 점에서 높은 임상적 의미를 가진다.

서울아산병원 이범희 교수는 간담회에서 "코셀루고는 성인 NF1-PN 환자에서 종양 부피를 안정적으로 감소시키는 동시에 신경인지 기능과 삶의 질 등 부가적 지표 향상 효과도 확인됐다"고 밝혔다. 실제 임상 결과, 코셀루고 투여 환자의 PN 부피가 지속적으로 감소했으며 이러한 효과는 최대 26주기까지 유지됐다. 또한 치료 후 환자의 61.5%에서 삶의 질(QoL)이 개선됐고, 12주기 시점에서 지능지수와 처리속도 등 인지기능 향상이 관찰됐다.

서울아산병원 황수진 교수는 글로벌 3상 임상인 KOMET 연구 결과를 통해 코셀루고의 임상 효능을 상세히 소개했다. 총 145명의 성인 NF1-PN 환자가 참여한 이번 연구에서, 코셀루고 투여군의 객관적 반응률(ORR)은 20%로 위약군(5%) 대비 유의한 개선을 보였다. 반응이 나타난 환자 중 86%는 6개월 이상 안정적 반응을 유지했으며, 전체 안전성 프로파일은 이전 소아·청소년군 연구 결과와 일관된 양상을 나타냈다.

한국아스트라제네카 희귀질환사업부 김철웅 전무는 "이번 성인 적응증 확대는 치료 옵션이 제한적이었던 NF1-PN 영역의 공백을 메우는 중요한 전환점"이라며 "희귀질환 환자들의 치료 접근성 강화를 위해 연구개발과 의료환경 협력을 지속할 것"이라고 밝혔다.

코셀루고는 MEK 1/2 억제 기전을 기반으로 세포 증식 신호를 차단해 NF1 관련 종양의 성장과 진행을 억제하며, 글로벌 주요 가이드라인에서 NF1-PN 치료의 표준 치료제로 권고되고 있다.