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미국 식품의약국(FDA)이 한미약품의 선천성 고인슐린증(CHI) 치료제 '에페거글루카곤(HM15136)'을 혁신치료제(Breakthrough Therapy Designation, BTD)로 지정했다.

에페거글루카곤은 세계 최초 주 1회 투여 제형의 선천성 고인슐린증 치료제로, FDA·EMA·식약처로부터 희귀의약품 지정을 받은 데 이어 혁신치료제와 소아 희귀질환 치료제(RPD)까지 획득하며 상용화 가능성을 높이고 있다.

BTD 지정으로 에페거글루카곤은 임상부터 허가까지 전 과정에서 FDA의 집중 자문과 지원을 받게 되며, 순차 심사(Rolling Review)와 우선 심사(Priority Review) 등 신속 허가 제도 활용이 가능해졌다.

한미약품은 이를 토대로 3상 임상 설계를 효율화하고, 올해 하반기 글로벌 임상 2상 결과를 발표할 계획이다.

선천성 고인슐린증은 과도한 인슐린 분비로 심각한 저혈당을 유발하는 희귀질환으로, 현재 해당 질환을 적응증으로 한 FDA 승인 치료제는 없는 상황이다. 기존 약제는 특정 유전자형에만 제한적으로 효과를 보이고, 다모증·심부전 등 부작용이 심해 환자 상당수가 췌장 절제 수술에 의존하고 있는 만큼, 신규 치료 옵션에 대한 의학적 수요가 크다.

에페거글루카곤은 글로벌 임상 2상 중간분석에서 우수한 안전성과 내약성을 확인했으며, 저혈당 및 중증 저혈당 발생을 모두 유의미하게 감소시킨 것으로 보고됐다.

한미약품 최인영 R&D센터장은 "FDA의 혁신치료제 지정은 해당 신약의 긴박한 상용화 필요성은 물론, 실제 개발 가능성에 대해 FDA가 높은 평가를 내렸다는 객관적인 지표"라며 "보다 빠른 개발을 통해 해당 질병으로 고통받는 환자들에게 큰 희망을 줄 수 있도록 회사의 모든 역량을 집중하겠다"고 말했다.
 

한미약품은 이번 혁신치료제 지정을 신약의 긴박한 상용화 필요성과 개발 가능성을 FDA가 인정한 신호로 해석하며, 후속 임상과 허가 준비에 연구개발 역량을 집중한다는 방침이다.