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한국다케다제약의 혈우병 A 치료제 '애디노베이트(성분명 루리옥토코그 알파 페골)'의 국내 시판 후 조사(PMS) 결과가 국제학술지 Thrombosis Research 9월호에 게재됐다.

이번 조사는 국내 혈우병 A 치료제 관련 PMS 중 최대 규모로 진행됐으며, 실제 임상 환경에서 애디노베이트의 양호한 안전성 프로파일과 우수한 출혈 예방 효과를 확인했다.

이번 연구는 2018년 1월부터 2024년 1월까지 국내 12개 의료기관에서 총 338명의 혈우병 A 환자를 대상으로 진행됐다. 평균 연령 25세(1~61세)의 환자 중 92.9%인 314명은 예방요법으로 치료를 받았다. 연구는 예방요법 및 필요 시 투여 데이터를 수집하여 실제 사용 환경에서의 약물 효과와 안전성을 평가하는 데 중점을 두었다.

김지윤 경북대병원 소아청소년과 교수

연구 결과, 전체 환자 중 5.9%인 20명에게서 이상사례(AE)가 보고되었으나 대부분 경미했다. 새로운 안전성 신호나 항체 발생 사례는 단 한 건도 확인되지 않았다. 특히 전체 환자의 16%를 차지한 소아 환자군에서도 약물 관련 이상사례는 거의 없었고, 발견된 사례는 경미하거나 투여량 조절만으로 관리가 가능했다.

출혈 예방 효과에서도 긍정적인 결과가 나왔다. 예방요법을 시행한 환자 중 76.1%가 연구 기간 동안 무출혈 상태를 유지했다. 평균 연간 출혈률(ABR)은 치료 전 5.4회에서 1.7회로 크게 감소했다. 돌발 출혈 시의 지혈 효과는 의사 평가 기준으로 '탁월(Excellent)' 70.9%, '좋음(Good)' 29.1%로 나타났으며, 전체 환자의 60.7%는 1회 주사만으로 출혈이 조절됐다. 환자 또는 보호자 평가에서도 40.0%가 '탁월', 60.0%가 '좋음'으로 응답하며 일관된 지혈 효과를 보였다.

논문의 제1저자인 경북대학교병원 소아청소년과 김지윤 교수는 "이번 연구는 국내 최대 규모의 반감기 연장 혈액응고 8인자 시판 후 조사로, 애디노베이트가 실제 진료 환경에서도 기존 임상시험에서 확인된 안전성 프로파일과 출혈 예방 효과를 일관되게 보여주었다는 점에서 의미가 크다"며 "특히 소아 환자에서도 항체 발생이 없었고, 전 연령층에서 안정적인 지혈 효과가 확인된 점이 주목된다"고 언급했다.

한국다케다제약 희귀질환사업부 김나경 총괄은 "지난 20년간 한국다케다제약은 국내 혈우병 A 환자들의 치료 환경 개선에 힘써왔다"며 "이번 연구를 통해 애디노베이트의 양호한 안전성 프로파일과 출혈 예방 효과를 입증할 수 있어 뜻깊다. 앞으로도 글로벌 수준의 임상 근거와 혁신적 치료 접근을 통해 국내 혈우병 A 치료의 표준을 선도하고 환자들의 일상 유지를 위해 노력하겠다"고 밝혔다.

혈우병 A는 X 염색체 이상으로 혈액응고 8인자의 활성도가 감소하는 가장 흔한 선천적 출혈성 질환이다. 응고인자 대체 유지요법은 세계혈우연맹(WFH) 가이드라인에서 권고하는 표준치료법이며, 애디노베이트는 국내 최초로 급여 출시된 반감기 연장 혈액응고 8인자 대체 약제다. 최근 혈액응고 8인자가 골대사 및 혈관 생성에도 역할을 하는 것으로 알려지면서 혈우병 A 질환의 장기적, 다학제적 영향이 재조명되고 있다.