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희귀약 연 12% 성장 예상…글로벌사 연구·개발 박차

[창간 53주년 기획2 / 미래 여는 보건산업] 희귀난치성질환 치료제 개발 동향

임중선 기자jslim1971@bokuennews.com / 2019.06.14 17:35:13

희귀질환 전문기업과 인수합병 추진

‘한올·이수앱지스’ 임상결과 예정

7년 독점판매권 부여 고수익 기대

희귀난치성질환은 원인이 불분명하고 치료법이 없는 경우가 많은 난치병을 부르는 말이다. 원인규명이 어렵고 유병률이 낮은 경우가 많아 연구개발이 잘 이뤄지지 않고 있는 것이 현실이다.

한국은 2만명 이하의 환자가 겪고 있는 질환을 희귀질환으로 명명하고 있으며 국내 희귀질환 유병률은 0.039%다.

적은 환자수와 원인규명의 어려움으로 인해 치료기술이 발전하는데 한계가 있었으나 최근들어 희귀질환 치료제 개발에 많은 투자가 이뤄지고 있다.

정밀의료의 발달로 인해 맞춤형 치료의 시대가 오면서 희귀난치성질환에 대해서도 긍정적인 소식이 도래할 것이란 전망도 있다.

하지만 유전자 검사 등을 통한 진단기술은 발전하고 있으며 질환 극복을 위한 치료 기술의 개발 등은 아직까지 미흡한 상황이다.

전 세계적으로 환자수가 많은 경우에는 글로벌 제약사들이 치료제 개발을 위한 연구개발에 투자를 하지만 그렇지 않은 경우에는 수익성 문제로 외면받기 쉽다.

희귀질환 확진위한 유전자 검사 지원

국내에서도 희귀질환 확진을 위한 유전자 검사를 지원하고 있다. 질병관리본부에서 ‘희귀질환 유전자진단지원’ 사업을 펼치고 있다. 현재 요양급여본인부담금 산정특례가 적용되고 있는 희귀질환의 확진을 위한 유전자 검사 지원 사업이다.

서울대병원, 아주대병원, 화순전남대병원 등 11개 병원을 권역별 거점센터로 지정해 운영하고 있으며 이곳에서 유전자 검사를 받게 된다.

진단 의뢰 접수 후 진담검사 결과 통보까지는 8주~12주 정도가 소요되며, 다수의 유전자 분석이 필요하거나 또는 돌연변이의 임상적 의미 분석을 위해 추가 검사가 필요한 경우에는 추가 소요된다.

글로벌 제약사를 중심으로 희귀질환 치료제 개발을 위한 움직임이 강하게 일고 있다. 희귀질환치료제 시장 규모가 향후에 폭발적으로 성장할 것이란 전망이 나오고 있는 상황이다.

Evaluate Pharma의 자료에 의하면 희귀 질환 의약품의 시장은 2024년까지 2420억달러로 성장할 것으로 예상되며 2019~2024년까지 연평균 성장률은 12.3%로 예측된다.

희귀의약품은 2024년 전 세계 처방 매출의 20.3%를 차지할 것으로 예측되고 있으며, 2018년 기준 15.8%로 파악된다.

희귀의약품은 1인당 환자 치료비용이 일반 질환 환자 비용 대비 5배 이상 고수익을 낼 수 있다.

의약품의 허가절차에서도 기간을 줄이는 등의 혜택을 받을 수 있으며 국가별로 다르기는 하지만 7~10년의 독점판매권을 부여받을 수 도 있다.

글로벌제약사, 희귀질환 전문기업 인수합병

유안타증권 보고서에 따르면, 지난 1월 BMS사 세엘진을 83조원에 인수했으며, 일본의 다케다 제약은 희귀질환 전문기업인 샤이어사를 2018년 인수합병한 바 있다.

애브비는 보이저 테라퓨틱스와 계약규모 2억4500만달러로 alpha-synuclein 타깃의 파킨슨병 치료제 신약 파이프라인 개발이 포함된 계약을 체결했다.

지난 2월 로슈의 스파크 테라퓨틱스의 인수금액은 43억달러로 종가 대비 122% 프리미엄을 붙인 가격이었다.

스파크는 유전자치료제 플랫폼 기술을 가지고 있는 기업으로, 2017년 희귀유전망막질환인 선천성흑내장 치료제 룩스투나(Luxturna)에 대해 FDA로부터 승인받았다. 스파크테라퓨틱스사는 이외에도 혈우병, 폼페병 등 희귀질환 파이프라인을 보유하고 있다.

국내 업체도 치료제 개발 주목

국내 업체 중에서 희귀질환 치료제 개발로 주목을 받고 있는 곳은 한올바이오파마와 이수앱지스 등이 있다.

한올바이오파마는 First-in-class 그레이브스안 병증 임상 2상이 개시됐으며 내년 상반기 결과를 확인할 수 있을 것으로 보인다.

연말에는 피하주사제형의 중증근무력증치료제에 대한 임상 2상 결과가 기대되고 있다.

이수앱지스는 Best-in-class에 도전하는 B 형 혈우병 치료제에 대한 임상 2b상이 연내 종료되며 하반기 임상결과가 발표예정이다.

한올바이오파마는 Argenex, 이수앱지스는 Pfizer인 peer 의 임상 데이터와의 비교가 가능하므로 좋은 효능을 확인할 수 있다면, 신약가치 또한 높아질 것으로 기대되고 있다.

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