심사평가원이 "PFIC 치료제 급여기준이 지나치게 엄격해 일부 환자만 혜택을 보고 있다"는 모 언론보도와 관련 설명자료를 통해 "약제 효능과 비용효과성 등 전문가의 철저한 검증을 통해 평가되고 있다"고 밝혔다.

또한 "심평원이 PFIC 치료제 '빌베이캡슐'의 급여기준을 설정하는 과정에서 전문가 의견을 제대로 반영하지 않았다"는 주장에 대해서는 "지난해 9월 약제급여기준 소위원회에서 '빌베이캡슐'의 급여 인정 범위 논의시 해당 교수가 참여해 의견을 개진한 바 있으며, 해당 교수는 소위원회의 위원은 아니므로 의결 시에는 참여하지 않았다"고 설명했다.

심평원은 '진행성 가족성 간내 담즙 정체(PFIC) 환자의 소양증 치료'에 허가받은 '빌베이캡슐(성분명: 오데빅시바트)'의 급여 적정성 평가를 진행 중이며, "신약의 급여 적정성은 식약처 허가사항 등의 면밀한 검토를 거쳐 의학, 약학 등 보건의료 전문가가 참여하는 약제급여평가위원회 심의를 통해 평가하고 있다"는 설명이다.

아울러 약제급여평가위원회의 효율적인 평가를 위해 사전에 약제급여기준 소위원회를 운영하고 있으며, 이 소위원회에서는 관계 전문가 및 학회의 의견을 수렴해 임상적 유용성 및 비용효과성 등에 대해 심층검토를 진행하고 있으며, 이는 요식행위가 아닌 실질적인 검토 절차라고 부연했다. 

심평원은 "최근, 항암제, 희귀·난치질환 치료제 등 고가약제의 급여등재가 늘어남에 따라 건강보험 약품비 재정지출의 증가 추세를 고려해 환자에게 꼭 필요한 약제는 임상적 유용성(약제 효능 등) 및 비용효과성의 철저한 검증을 통해 신속하게 급여토록 함과 동시에, 건강보험 재정의 효율적 사용을 위한 약제 등재 및 관리에 철저를 기하고 있다"고 밝혔다.